期刊名称：Nascer e Crescer - Revista do Hospital de Crianças Maria Pia
印刷版ISSN：0872-0754
出版年度：2019
卷号：28
期号：2
页码：70-76
DOI：10.25753/BirthGrowthMJ.v28.i2.15974
出版社：Hospital de Crianças Maria Pia - Centro Hospitalar do Porto
摘要：Introdução: O rituximab pode ser uma arma terapêutica útil no tratamento da sindroma nefrótica complicada, permitindo a redução de inibidores da calcineurina e de corticóides. Métodos: Estudo retrospetivo de todas as crianças que receberam rituximab no tratamento de sindroma nefrótica num hospital terciário. Todos os doentes, exceto um (dose única), receberam quatro infusões de rituximab 375mg/m2 com intervalo de uma semana, tendo um seguimento mínimo de quatro meses e máximo de 118 meses. Resultados: Foram incluídos 11 doentes, três com sindroma nefrótica corticorresistente e oito com sindroma nefrótica corticodependente ou multirrecidivante. A relação masculino:feminino foi de 8:3, com idade mediana no quadro inaugural de 2,7 anos (mínimo 1,7 - máximo 9,9). Todos os doentes foram tratados previamente com inibidores da calcineurina, oito com ciclofosfamida e sete com micofenolato de mofetil. Dois doentes não responderam, evoluindo para a doença renal crónica estádio 5. Registou-se uma mediana de três episódios de recidiva nos seis meses pré-rituximab e nenhuma recidiva nos seis meses pós-rituximab (p=0.013). Foi possível reduzir significativamente a dose de corticóides (p=0.001). Dois doentes recidivaram aos 9 e 12 meses pós-rituximab. Um outro doente recidivou imediatamente após transplante renal. Verificou-se recuperação da contagem de células CD19 em seis doentes, incluindo dois recidivantes. Não se reportou nenhum caso de infeção severa ou neoplasia. Conclusão: O rituximab reduziu significativamente o número de recidivas e a dose de corticóides na sindroma nefrótica complicada. A recuperação da contagem de células CD19 não previu a recidiva, mas pode indicar a necessidade de doses adicionais de rituximab.
其他摘要：Background: In children with idiopathic nephrotic syndrome, rituximab can maintain short-term remission allowing steroids and calcineurin inhibitors taper. Methods: We retrospectively reviewed all children receiving rituximab for idiopathic nephrotic syndrome at a tertiary hospital. All patients, except one who received a single dose, had four infusions of 375mg/m2 of rituximab at a one-week interval, minimum follow-up duration of four and maximum 118 months. Results: Eleven patients were included, three patients with steroid resistant nephrotic syndrome and eight steroid dependent or frequently relapsing nephrotic syndrome. Male:female ratio was 8:3 and median age at onset was 2.7 (minimum 1.7-maximum 9.9) years-old. All patients received a trial of calcineurin inhibitors, eight received cyclophosphamide and seven mycophenolate mofetil. Remission of proteinuria was observed in nine patients. Two patients were non-responders evolving to end-stage renal disease. Patients experienced in median three relapses during the six months preceding rituximab. Responders did not relapse in the following six months (p=0.013) and daily dose of prednisolone was significantly reduced (p=0.001). Two patients relapsed at 9 and 12 months after rituximab. Another patient experienced relapse immediately after kidney transplant, successfully treated with our protocol for focal and segmental glomerulosclerosis relapse. Recovery of CD19 cells counting was observed in six patients including two relapsing patients. No severe infection or neoplasia were reported. Conclusions: Rituximab successfully reduced relapsing in complicated idiopathic nephrotic syndrome, steroid dose and enabled other immunosuppressants weaning off in most patients. Recovery of CD19 cells did not anticipate relapse, but may herald the need for additional rituximab infusions.
