摘要：O direito à saúde no Brasil foi reconhecido tendo como princípios constitucionais basilares a universalidade e a integralidade. Estes princípios geram desafios na efetivação da saúde como direito, em especial após a vigência da Lei 12.401/2011 que redefiniu a abrangência da integralidade, reorientando de que forma serviços e produtos serão incorporados e oferecidos universalmente no sistema público de saúde. Este artigo analisa, a partir da atual configuração jurídica, como a Comissão Nacional de Incorporação Tecnológica promove a incorporação de novas tecnologias ao Sistema Único de Saúde e a política de medicamentos para os pacientes portadores de doenças raras. Foram realizados estudos de caráter exploratório, por meio de levantamentos bibliográficos, documental legal e institucional, em sites e acervos acadêmicos, inclusive internacionais, sobre os temas: doenças raras, medicamentos órfãos, integralidade e universalidade no SUS. Os resultados mostram que, no Brasil, os princípios da universalidade e da integralidade apresentam dificuldades de efetivação, quando confrontados com os processos formais de incorporação de novas tecnologias ao sistema público de saúde. Embora a Lei nº 12.401 tenha trazido avanços para a melhoria da eficácia e racionalidade do SUS, sempre haverá exceção a exigir dos poderes Executivo, Legislativo e Judiciário medidas para garantir a universalidade do direito à saúde. A judicialização da saúde, nesse sentido, é e sempre será uma importante via de acesso a serviços e produtos que não estão incorporados ao sistema público de saúde para quem apresente necessidades diferenciadas.
关键词：Assistência Integral à Saúde; Doenças Raras; Legislação Sanitária; Serviços Públicos de Saúde; Sistema Único de Saúde.
