期刊名称：Cadernos Ibero-americanos de Direito Sanitário
电子版ISSN：2358-1824
出版年度：2019
卷号：8
期号：4
页码：145-155
DOI：10.17566/ciads.v8i4.572
出版社：Fundação Oswaldo Cruz (FIOCRUZ)
摘要：Introdução: O registro de medicamentos com indicação de “tumor-agnóstico” é recente no âmbito regulatório mundial. É possível verificar poucos medicamentos com esse tipo de registro. Um dos exemplos é o larotrectinibe, aprovado no final de 2018 no FDA e, no Brasil, em 2019, sendo o primeiro medicamento aprovado para esta indicação no país. Este registro é baseado no basket trial, um novo modelo de ensaio clínico. Objetivo: Trata-se de um estudo exploratório descritivo que teve como objetivo descrever os aspectos regulatórios do medicamento larotrectinibe e seus prováveis impactos na judicialização no Brasil. Resultados e discussão: O larotrectinibe foi aprovado no Brasil cerca de 225 dias após a aprovação pela FDA. Sua aprovação traz novos elementos para a discussão da judicialização em saúde, pois poucos são os pacientes que se beneficiarão desta terapia. É sabido que a prevalência de fusão do gene do receptor da NTRK (mutação alvo do larotrectinibe) é 0,31% dos tumores de adultos e 0,34% dos tumores de pacientes pediátricos. Além disso, é necessário a realização de exames farmacogenéticos para confirmação desta mutação. Conclusão: Com o registro de medicamentos com indicação tumor-agnóstica tornando-se uma realidade no Brasil (através do laroctrectinibe), a necessidade por apresentação e interpretação de testes farmacogenéticos é crescente. Entretanto, esta não é uma realidade no Sistema Único de Saúde e, por isso, esses medicamentos tendem a beneficiar apenas aqueles que tenham acesso a testes farmacogenéticos, apresentem a mutação específica para o tratamento e promovam a demanda judicial, restringindo assim seu acesso à grande maioria da população.
关键词：Judicialização da saúde;Assistência farmacêutica;Acesso a medicamentos essenciais e tecnologias em saúde;Agência Nacional de Vigilância Sanitária.
