Slično drugim, novim terapijskim konceptima i genska terapija je puno obećavala, ali za sada je još u razvoju. Glavni izazov ostaje unošenje pravog gena na pravo mesto, u pravu ćeliju i obezbeđenje adekvatne ekspresije, uz minimalna neželjena dejstva. Iako se najviše radi na virusnim vektorima, smatra se da budućnost genske terapije čine znatno bezbedniji nevirusni sistemi. Bilo je izvesnih promašaja u genskoj terapiji, što je dovelo do sumnje i zabrinutosti u široj populaciji. Međutim, razvoj genske terapije je realnost, kao i činjenica da ona ima svoje mesto u medicini. Važno je istaći da genskoj terapiji treba pristupati sa izuzetno visokim stepenom naučne, stručne i etičke odgovornosti, jer se ne može isključiti mogućnost genetskih manipulacija opasnih za ljudsko zdravlje.