出版社：Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad
摘要：Fundamentos: El término Patient Reported Outcomes (PRO) es definido como el resultado de la evaluación de un medicamento por el paciente y basada en su percepción de la enfermedad y su(s) tratamientos(s). El objetivo del estudio es determinar la utilización de PRO y compararla con otros tipos de variables de la eficacia contenidas en las fichas técnicas (FT) de medicamentos. Métodos: Revisión y análisis descriptivo de las variables de eficacia utilizadas en los ensayos clínicos de principios activos aprobados en España durante el período 2000-2012, descritas en las fichas técnicas clasificándolas en las siguientes categorías: PRO, resultados informados por el clínico (CRO) y resultados finales basados en pruebas de laboratorio (ML). Para las comparaciones se realizaron la prueba chi exacta de Fisher, y se calcularon odd ratios para valorar la intensidad de la asociación Resultados: De las 330 FT estudiadas se incluyeron pros en 65 (19,7%), los CRO en 188 (57%) y los ML en 128 (38,7%). Los PRO se utilizaron como único resultado final de eficacia en 6 medicamentos. Se observó una tendencia creciente de la significación estadística en la utilización de PRO a lo largo del tiempo estudiado (R2=0,525; p=0,079). Conclusiones: La frecuencia de utilización de PRO en FT es claramente inferior a la de las otras medidas de la eficacia, siendo la diferencia significativamente mayor en el caso de su inclusión como variable única final. La utilización de pros fue más frecuente en medicamentos del sistema nervioso, agentes inmunomoduladores, sistema respiratorio y sistema musculoesquelético.
其他摘要：Background: The term “Patient Reported Outcomes” (PRO) is defined as any result assessed directly by the patient and based on his perception of the illness and its treatment. The scope of the study is to determine and compare the use of PRO measures with other types of effectiveness endpoints in the summary of the products characteristics (SPC) of medicines with active substances approved by first time from 2000 to 2012 in Spain. Methods: A review and descriptive analysis of the effectiveness end-points used in the clinical trials described in the spcs studied, classifying them into the following categories: PRO, clinician-reported outcomes (cros), and laboratory test/device measurement endpoints (ML). Chi- square and Fisher exact texts were used for comparative purposes, and odds ratio to determine the strongest of association. Results: pros were included in 65 (19.7%) of the spcsstudied. CRO were the most frequently reported 188 (57%) cases, followed by ML:128 (38,7%). Pros were included as only effectiveness endpoint in 6 medici- nes. A growing trend toward statistical significance (R2=0.525; p=0.079) has been observed in reporting pros during the period of time studied. Conclusion: The use frequency of PRO in spcsis clearly minor com- pared to other efficacy endpoints considered, being the difference significantly higher in case of its use as only efficacy endpoint. The therapeutic areas where pros were most reported were nervous system medicines, immunologic system modulator medicines, respiratory system, muscle and skeleton system.
关键词：Evaluación del resultado de la atención al paciente; Etiquetado de medicamentos; Aprobación de drogas; Calidad de vida; Patient outcome assessment; Drug labeling; Drug approval; Quality of life
